7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
戴璞：中国的高水平开放促进世界经济复苏******
【跨国企业在中国】
编者按：走进在华跨国企业，听外企老总谈“中国式现代化机遇”、释“经济全球化之道”。
中新网10月22日电 题：戴璞：中国的高水平开放促进世界经济复苏
中新财经 吴家驹
“虽然短期内中国经济面临多方面挑战，但我们仍然相信，与世界上许多其他市场相比，中国经济基本盘拥有更强的韧性与独特性。”近日，罗兰贝格全球管理委员会联席总裁戴璞在接受中新财经专访时如是说。
戴璞表示，在当前全球经济放缓的情况下，中国的高水平开放和合作支持政策，将不仅有利于中国，也将为世界其他国家提供更多的市场机会、投资可能性和增长潜力，促进世界经济复苏。
访谈实录摘要如下：
中新财经：当前国际形势复杂多变，一些外资企业在全球推进多元化布局，从您了解到的情况来看，外商对华投资的步伐发生变化了吗？
戴璞：自今年年初以来，疫情给中国本土及外资企业保持正常运营带来了一定挑战。同时，在全球供应链承压、美国技术禁令及限制不断加码的背景下，企业未来发展压力不断增加。自2018年起，许多公司已经或正在推进业务模式转型，包括在亚洲多个国家进行区域化布局以保持或提高竞争力，并尽可能增加对一些部件和系统的多元化采购，这种业务模式的转型方式并不局限于中国。然而，中国的供应基础在许多领域仍然是无可匹敌的，中国市场的需求在价值与数量方面仍保持着高度吸引力。
虽然地缘政治紧张局势升级与全球宏观环境不确定性增加，如欧洲能源危机的影响已蔓延至全球经济，但与世界上许多其他市场相比，中国经济仍有巨大市场潜力，长期经济基本盘稳固且具备韧性。中共二十大报告再次强调了经济政策的连续性和稳定性，这在目前的紧张动荡的全球局势中，尤为值得注意和受欢迎。
此外，中共二十大报告为未来五年中国经济发展定下基调，强调更高质量的增长，增强国内大循环内生动力和可靠性。这也意味着外商投资领域的转变，鼓励资金着重投向先进制造、高新技术、绿色低碳、数字经济、现代服务等重点领域，从而更好地服务于中国未来发展的目标。我们已经可以在今年中国外商直接投资(FDI)数据中看到这样的趋势。今年前8个月，中国实际使用外资8927.4亿元，按可比口径同比增长16.4%。高技术产业实际使用外资增长33.6%，其中高技术制造业增长43.1%，高技术服务业增长31%。
因此，我们认为，在中期内大多数在华外资企业难以承受由退出、缩减甚至冻结对中国市场投资所带来的巨大机会成本。同时，企业需要通过区域化、供应链多样化等有效措施，以妥善解决股东和利益相关者对企业未来运营风险的忧虑。
中新财经：您之前提到，对于大多数跨国企业来说，中国仍然是有吸引力的市场。就您观察到的情况看，目前跨国企业对中国市场的哪些机遇比较感兴趣？
戴璞：未来，有越来越多的机会将围绕着中国经济“现代化”和“降碳”两大主题展开。中国愈发重视工业现代化的发展，中共二十大报告再次强调了这一点。在过去几年中，跨国公司是推动中国工业现代化发展的重要贡献者之一，特别是在工业自动化、机器人、数字化等细分领域，跨国公司在全球具有领先的行业地位。未来这些公司将继续服务于中国市场，进一步推动中国工业供应链体系的现代化进程。我们在2021年就已看到中国在自动化领域的投资迅速增加，跨国公司在该领域的经济活动显著增加。这对跨国公司来说仍然是一个战略性机遇，中国政府也通过外商投资目录，鼓励在这些领域的投资。
中国向世界做出的“力争2030年前实现碳达峰、2060年前实现碳中和”的承诺，是中国保持全球竞争力的关键，它将进一步加快推动中国的现代化进程。同时，中国也需要在短时间内实现生产模式的转型，这也将带来创新的加速，而且与世界其他国家与地区相比，中国市场的巨大规模与需求将更有利于推动边际成本的下降，促进技术的应用与普及。因此，在低碳发展领域将出现更多的国际合作、投资和共同发展的机会。
中新财经：罗兰贝格对于中国市场和中国经济的发展前景怎么看？
戴璞：自2001年加入世贸组织以来，中国深度融入全球经济的发展中并形成独特优势。外资企业在中国的布局具有广度与深度。2021年至2022年初，中国经济在疫情中快速恢复，中国市场成为许多跨国公司额外的增长引擎，众多外资企业实现销售额与利润双双提升。而2022年，全球宏观环境变得更加复杂，特别是对跨国公司来说不稳定和不确定性大幅上升。
虽然短期内中国经济面临多方面挑战，但我们仍然相信，与世界上许多其他市场相比，中国经济基本盘拥有更强的韧性与独特性。自去年以来，中国一直在迅速建立以工业现代化和低碳发展为动力，重视创新的新经济引擎，并逐步取代过去主要由低劳动力成本、宽松的环境监管和高资本生产率驱动的竞争力。更重要的是，中国的价值链表现出了与其他市场日益不同的特点，这就要求商业模式的本土化。从供应链的角度看，脱钩并不那么明显，但中国的创新、设计、品牌、开发和生产等方面，越来越以中国市场为导向。
中新财经：近些年，中国推出了很多鼓励外商投资的政策。您最感兴趣的是哪方面的政策？您认为这些政策给外商投资提供了哪些帮助？
戴璞：在2022年上半年，面对多种不利因素，中国推出了大量的政策措施来稳定经济增长。中国政府今年5月公布的稳经济33项措施，其中包括了多项积极吸引外资、加快重点外商投资项目交付的政策。
我注意到，中国在最新修订的鼓励外商投资产业目录中，引导外资更多投向先进制造、现代服务、高新技术、节能环保、绿色低碳、数字经济等新兴领域。政策加码鼓励外国投资者在中国建立高端和新兴技术的研发中心。随着支持力度的加大，外资可以在积极推动科技创新和科学研究，共享全球资源，实现创新本土化中发挥更大的作用。同时，在当前全球经济放缓的情况下，中国的高水平开放和合作支持政策，将不仅有利于中国，也将为世界其他国家提供更多的市场机会、投资可能性和增长潜力，促进世界经济复苏。
中新财经：目前，全球经济形势发生了很多变化。例如，三季度以来，美元指数进一步上涨，全球金融资产价格大幅下跌。这是否会影响在华跨国企业的投资决策和长期规划？美元升值会对跨国资本的流动产生哪些影响？
戴璞：自去年年中以来，美元相对全球其他货币表现强势，特别是在今年夏天加速升值，这给全球市场带来了许多挑战。
2022年9月底，人民币兑美元出现大幅贬值，引发市场担忧。事实上，今年人民币的表现已经超过了其他一些主要货币，特别是欧元和日元。从IIF(国际金融协会)最近公布的数据来看，除了3月份美联储将联邦基金利率上调25个基点时，引发了一定的资金流动外，我们并没有看到中国出现大规模的资金外流。而在之后的几个月内，我们看到资本流入到中国市场。
从出口来看，人民币适度贬值有利于保持出口竞争力，虽然这将提高主要进口商品的价格，但到目前为止，中国的通胀压力仍在可控范围内。总体来说，我们认为中国的资本外流风险是可控的，这要归功于强劲的贸易顺差和庞大的外汇储备为资本外流和稳定汇率提供了缓冲。
此外，对于在中国的跨国企业来说，货币波动只是影响企业做出投资决策和长期规划的因素之一。对企业而言，做出战略性的长期投资决策需要全面考量和深入分析，进行风险评估。它将围绕宏观政治经济环境、市场波动、经济技术制裁、最新监管动向、战略敏感性、供应链韧性、本地能力等多种维度，并在深入理解目前及未来潜在风险的基础上，进一步制定风险缓解及管理计划。(完)
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